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5月8日，第28個世界地貧日。由北京師范大學中國公益研究院和北京天使媽媽慈善基金會聯(lián)合編著的《中國地中海貧血藍皮書(2020)》在北京發(fā)布。 繼《中國地中海貧血藍皮書（2015）》出版5年之后，本書再次總結回顧了我國地中海貧血防治工作方面取得的成績和進展，分析了當前困難和挑戰(zhàn)，提出了未來發(fā)展新方向和新路徑，繼續(xù)為我國地貧規(guī)范化治療和救助提供研究參考。 《藍皮書》顯示，五年來，我國地貧防治工作取得很大進展，2015年以來，新出生確診患者逐年下降。 藍皮書還顯示，開展地貧救助服務工作的社會組織、志愿者隊伍等社會力量，立足自身崗位、發(fā)揮專業(yè)優(yōu)勢和個人優(yōu)勢，在救治救助、政策倡導、心理疏導、資訊互通、知識培訓、救助輔導等方面發(fā)揮了更加突出的重要作用。 取得五大進展 藍皮書顯示，五年來，我國地中海貧血防治工作取得了顯著成績。 一是精準健康扶貧有效地減輕地貧患者醫(yī)療經(jīng)濟負擔?！吨袊刂泻Ｘ氀{皮書（2020）》顯示，2015年以來，隨著我國以人民為中心、以健康為根本的精準健康扶貧工作有序開展，以及一系列政策規(guī)劃和專項行動的有力實施，地貧患者及家庭在經(jīng)濟負擔方面得到顯著改善，患者及家庭的獲得感、幸福感和安全感得到較大提升。與5年前相比，目前，多地已將輸血費用納入醫(yī)保報銷范圍，提高門診年度最高支付限額；恩瑞格（地拉羅司）去鐵藥納入國家醫(yī)保藥品目錄，大幅提高了地貧去鐵藥物的可及性和可負擔性，提升臨床治療的整體水平，延長和改善地貧患者生存周期及生命質(zhì)量；造血干細胞移植及后續(xù)治療納入醫(yī)保報銷范圍，部分地區(qū)還將造血干細胞移植術后觀察及治療納入醫(yī)保范圍。 二是國家和地方地貧防控體系建設取得新成效?！吨袊刂泻Ｘ氀{皮書（2020）》顯示，“十三五”期間，地貧防控工作納入健康中國行動計劃，為我國建立有效預防控制出生缺陷，進一步提高出生人口素質(zhì)夯實了基礎。地貧高發(fā)的10個?。▍^(qū)、市）地方政府設計本地的具體防控措施并加以落實，建立起橫向聯(lián)合機制。此外，隨著地貧防控項目的順利推進，地貧在廣東、廣西等地得到有效控制，重型地貧患兒出生率顯著下降?；菝裾哌M一步擴展,地貧基因檢測逐步納入婚檢、孕前優(yōu)生健康檢查范圍，地貧高發(fā)地區(qū)結合婚檢、孕前優(yōu)生健康檢查開展地貧基因檢測。 三是地貧治療技術創(chuàng)新發(fā)展，為地貧家庭帶來新希望?！吨袊刂泻Ｘ氀{皮書（2020）》顯示，5年來，我國地貧造血干細胞移植技術愈發(fā)成熟，現(xiàn)階段實行的同胞供者移植治療地貧成功比例已經(jīng)和國際水平持平，而在非親緣供者移植治愈方面，甚至已經(jīng)達到或超過了國際水平。隨著造血干細胞移植技術愈發(fā)成熟，醫(yī)學人才隊伍不斷壯大，可進行干細胞移植的醫(yī)院也越來越多，各地醫(yī)院也紛紛增加移植倉位，可供地貧患者選擇的資源更加豐富。 四是社會力量深度參與發(fā)揮重要作用。《中國地中海貧血藍皮書（2020）》顯示，回首5年，開展地貧救助服務工作的社會組織、志愿者隊伍等社會力量，立足自身崗位、發(fā)揮專業(yè)優(yōu)勢和個人優(yōu)勢，在救治救助、政策倡導、心理疏導、資訊互通、知識培訓、救助輔導等方面發(fā)揮了更加突出的重要作用。 五是基因療法政策體系框架不斷完善?！吨袊刂泻Ｘ氀{皮書（2020）》顯示，近5年，隨著現(xiàn)代基因編輯技術的進步，基因治療的基礎研究和臨床實踐將地貧的治療帶進了前所未有的層次和水平，使得基于基因編輯的基因治療有望成為β-地貧患者全新的臨床治療方案。同時，我國細胞與基因治療相關政策體系框架也不斷完善，一系列政策逐步加強細胞與基因療法行業(yè)監(jiān)管工作。 挑戰(zhàn)依然緊迫 藍皮書提出，盡管過去五年來中國在防治地貧工作方面取得顯著成績，但面臨的挑戰(zhàn)和問題依然緊迫。 首先，我國地貧防控體系建設與經(jīng)濟發(fā)展水平不相適應?！吨袊刂泻Ｘ氀{皮書（2020）》提出，目前我國地貧防控工作仍以補缺型和試點建設為主，而多數(shù)國家早在年人均GDP 1000-2000美元時期，已基本實現(xiàn)面向全人群的防控體系建設。 其次，我國地貧幫扶和救助能力與社會需求不相適應。《中國地中海貧血藍皮書（2020）》提出，地貧患者及家庭依然存在多種迫切需求，包括地貧患者家庭照料支持缺乏，地貧患者輸血治療保障不足，地貧預防宣傳及婚檢、孕期保健力度不夠，去鐵治療保障力度不足，移植治療經(jīng)濟負擔過重，醫(yī)保報銷后負擔仍然較重等。 第三，我國社會組織規(guī)模和參與程度與社會需求不相適應?！吨袊刂泻Ｘ氀{皮書（2020）》提出，我國地貧防治基金會數(shù)量世界領先，但我國地貧患者數(shù)量較大，這些基金會在地理位置、覆蓋人群和工作內(nèi)容方面，依然難以滿足患者及其家庭的迫切需求。 構建現(xiàn)代防治體系 想要實現(xiàn)地貧患兒“零出生”這一戰(zhàn)略布局，就必須從建立長效體制機制入手，形成有效的動力機制、激勵機制、保障機制，加快構筑起與我國經(jīng)濟發(fā)展水平相適應的更加完備、更富韌性、更有效率的地貧防治體系。為此，《中國地中海貧血藍皮書（2020）》建議： 一是進一步加大國家層面政策出臺與資金投入力度，將地貧防治體系建設工作納入國家鄉(xiāng)村振興戰(zhàn)略，加大政策出臺與資金投入力度，建立與鞏固脫貧攻堅成果、推進鄉(xiāng)村振興戰(zhàn)略、健康中國戰(zhàn)略等有效銜接的新時代中國特色地貧防治體系。 二是多舉措保障血液供應機制，地貧高發(fā)地區(qū)衛(wèi)健部門、紅十字會、血液中心、醫(yī)院等相關單位進一步加強地區(qū)血液保障工作。 三是注重產(chǎn)前檢測服務，探索地貧防控篩查責任機制，通過制度建設與實施，強化醫(yī)療機構地貧防控責任。 四是支持鼓勵地方開展大規(guī)模地貧流行病學調(diào)查，婦幼公共衛(wèi)生系統(tǒng)的框架下，開展對大規(guī)模人群的地貧篩查、基因診斷和產(chǎn)前診斷，完善相關流行病學資料庫和監(jiān)測網(wǎng)絡。 五是堅持社區(qū)防控思路，借助家庭醫(yī)生系統(tǒng)轉介患者。 六是調(diào)動社會多方力量，提升社會力量參與地貧防治工作的能力建設，并以多形式、網(wǎng)絡化開展地貧防治宣傳，整體提升全體公民的地貧防治知識和意識。 七是依靠科技進步，推動地貧防治工作準確、高效降低患兒出生率，減少對孕婦的傷害，探索治療地貧新療法，促進地貧醫(yī)藥事業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。 八是拓展國際合作，落實“一帶一路”發(fā)展戰(zhàn)略，加強與沿線國家的地貧防治交流，建立戰(zhàn)略合作關系。（張明敏/整理） |
